基因疗法（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。在过去的20多年里，经过专业的机构的努力，克服了种种困难之后，实现了具有临床意义的治疗效果。欧洲第一个商业化的基因治疗产品Glybera是这个进程展中的一个关键性的里程碑。
目前，基因疗法用于中枢神经系统疾病的治疗，在眼科疾病和神经退行性疾病上取得了良好的临床效果。
基因治疗
基因疗法（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。在过去的20多年里，经过专业的机构的努力，克服了种种困难之后，实现了具有临床意义的治疗效果。欧洲第一个商业化的基因治疗产品Glybera是这个进程展中的一个关键性的里程碑。
目前，基因疗法用于中枢神经系统疾病的治疗，在眼科疾病和神经退行性疾病上取得了良好的临床效果。
